高額のがん細胞治療を商業ベースに乗せる“デジタル結合組織”とは
エミリー・ホワイトヘッドちゃんの事例をもっと広く一般的に
細胞増殖に用いるGEの「Xuri cell expansion system」 （提供GEヘルスケア・ライフサイエンス）
細胞治療がいかに有望であるかを十分に説明できる人といえば、エミリー・ホワイトヘッドという少女を除いてほかにいないだろう。エミリーが急性リンパ芽球性白血病と呼ばれる一般的な種類の小児がんを発病したのは、わずか5歳の時。子どもの約98％は、数週間以内の治療で寛解するが、エミリーは化学療法を数回行ったにもかかわらず再発を繰り返した。
選択肢がなくなった彼女の両親は、2012年初めにフィラデルフィア小児病院（CHOP）の実験に参加することを決めた。CHOPの医師達は、エミリーのTリンパ球と呼ばれる白血球（免疫系のSWAT組織）を集め、エミリーのがんを認識できるよう、そのDNAを編集。そして医師が改変済みのリンパ球を注射して彼女の体内に戻すと、リンパ球が増殖し、病気は一掃された。彼女のがんは、それ以来、再発していない。
エミリーの事例は細胞治療コミュニティの誰もが知っており、希望に満ちたこの事例がもっと広く伝わることを願う。「もはやイメージキャラクターのような存在でもある彼女は、同時に、我々にこの分野の発展をさらに加速する責務があることを思い起こしてくる」と話すのは、GEベンチャーズのヘルスケア投資責任者、ローワン・チャップマン氏。
「臨床試験の結果は驚異的だった。でも、今日のこの医療には驚くほどの資金と、恐ろしいほどの手作業が要求される。プロセスにおいては、まだ多くのクリップボードやペンを使っている状態。速度を上げ、規模を拡大して、コストを削減する方法を編み出す必要がある」（チャップマン氏）
これが、GEベンチャーズとメイヨークリニックが、独立型の技術プラットフォーム提供企業、ヴィトルヴィアン・ネットワークスを立ち上げた理由だ。同社はプロセス全体を通じて安全かつ透明性をもって、患者と貯蔵血液を病院と治療メーカーに繋ぐための先進的なソフトウェア、製造、およびデータ分析を提供している。
「今日の細胞療法は、主に単一の病院で行われており、非常に局所的なプロセスで進められてる」と、ヴィトルヴィアン・ネットワークスの運営を率いるヘイヂ・ハーゲン氏は言う。これらの治療法が承認され、規模を拡張する際には、さまざまな変更がいる。そしてその際には、パートナーと共に一連の業界標準規格や品質基準に照らし合わせて進めて行く必要がある。
ヴィトルヴィアン・ネットワークスは、実際の治療業界には属しておらず、創薬は行っていない。同社は、カイト・ファーマ、ジュノ・セラピューティクス、ノバルティスといった業界大手の創薬企業を繋ぐ、いわば「デジタル結合組織」なのだ。
しかし、細胞治療には多くの変動要素があり、それらの要素を正確かつ完璧に繋がなければならない。実際、この細胞治療の精度は命にかかわる問題である。
「これらの治療を商業ベースに乗せるには、採血や輸送物流からDNA改変や治療結果まで、全てをシームレスに追跡可能にする国内と世界のシステムさえも構築しなければならない」（ハーゲン氏）。
その理由はこうだ、エミリーが受けた治療は、自己免疫療法と呼ばれるカテゴリーで、医師は最初に血液センターで患者自身の血液を採取する。手順は透析に似ており、数時間継続する。特殊な機械でTリンパ球を取り出し、製造施設に送り、患者の血液がんを攻撃するようDNAを編集し、バイオリアクター内で増殖させる。
このステップには3ー6週間を要する。その後、再設計された免疫細胞は病院に送られ、注射で患者の体内に戻される。つまり、GEベンチャーズの新事業創出担当エグゼクティブディレクターを務めるエイミー・デュロス氏は「つまり全体的な保証と品質管理が必要」という。「患者自身の細胞が『生きた薬』になるので、誤って他人の細胞を受け取ると致命的な結果を引き起こす可能性がある」ということだ。
ヴィトルヴィアンのソリューションは、物流・製造から品質管理、発注と計画までの全てを調整・監視するのに役立つ。「現在、ほとんどの看護師が予約の計画を立て、電話またはファックスで変更を受け付けいる」とデュロス氏。
しかしデジタル技術は、患者の細胞に問題があるかどうか、患者の血液を再び採取する必要があるかどうか、また細胞の特徴が治療時間と意思決定にどのように影響を及ぼすか、をリアルタイムで知らせてくれる。 デュロス氏は「当社のシステムは、AmazonとFedExの関係のようなものだ」と解説する。
メイヨークリニックは、バイオマーカー、プロセス、および個別化療法のさらなる開発の指針として役立つ成果に関連したデータや専門技能をヴィトルヴィアンに提供する。
ヴィトルヴィアン・ネットワークスは、エミリーを苦しめたような、治療が困難な血液がんに焦点を当てることから始まる。それは、既存の治療方針では太刀打ちできず、行き詰まった血液がん患者という、特定的な対象グループだ。
「しかし、その可能性は計り知れない。将来、個別化医療の分野でこのノウハウを応用できる機会が多くある。これは患者にとって素晴らしいニュースになる」（チャップマン氏）
選択肢がなくなった彼女の両親は、2012年初めにフィラデルフィア小児病院（CHOP）の実験に参加することを決めた。CHOPの医師達は、エミリーのTリンパ球と呼ばれる白血球（免疫系のSWAT組織）を集め、エミリーのがんを認識できるよう、そのDNAを編集。そして医師が改変済みのリンパ球を注射して彼女の体内に戻すと、リンパ球が増殖し、病気は一掃された。彼女のがんは、それ以来、再発していない。
エミリーの事例は細胞治療コミュニティの誰もが知っており、希望に満ちたこの事例がもっと広く伝わることを願う。「もはやイメージキャラクターのような存在でもある彼女は、同時に、我々にこの分野の発展をさらに加速する責務があることを思い起こしてくる」と話すのは、GEベンチャーズのヘルスケア投資責任者、ローワン・チャップマン氏。
驚くほどの資金と手作業がかかる
「臨床試験の結果は驚異的だった。でも、今日のこの医療には驚くほどの資金と、恐ろしいほどの手作業が要求される。プロセスにおいては、まだ多くのクリップボードやペンを使っている状態。速度を上げ、規模を拡大して、コストを削減する方法を編み出す必要がある」（チャップマン氏）
これが、GEベンチャーズとメイヨークリニックが、独立型の技術プラットフォーム提供企業、ヴィトルヴィアン・ネットワークスを立ち上げた理由だ。同社はプロセス全体を通じて安全かつ透明性をもって、患者と貯蔵血液を病院と治療メーカーに繋ぐための先進的なソフトウェア、製造、およびデータ分析を提供している。
「今日の細胞療法は、主に単一の病院で行われており、非常に局所的なプロセスで進められてる」と、ヴィトルヴィアン・ネットワークスの運営を率いるヘイヂ・ハーゲン氏は言う。これらの治療法が承認され、規模を拡張する際には、さまざまな変更がいる。そしてその際には、パートナーと共に一連の業界標準規格や品質基準に照らし合わせて進めて行く必要がある。
業界大手の創薬企業を繋ぐ存在
ヴィトルヴィアン・ネットワークスは、実際の治療業界には属しておらず、創薬は行っていない。同社は、カイト・ファーマ、ジュノ・セラピューティクス、ノバルティスといった業界大手の創薬企業を繋ぐ、いわば「デジタル結合組織」なのだ。
しかし、細胞治療には多くの変動要素があり、それらの要素を正確かつ完璧に繋がなければならない。実際、この細胞治療の精度は命にかかわる問題である。
「これらの治療を商業ベースに乗せるには、採血や輸送物流からDNA改変や治療結果まで、全てをシームレスに追跡可能にする国内と世界のシステムさえも構築しなければならない」（ハーゲン氏）。
その理由はこうだ、エミリーが受けた治療は、自己免疫療法と呼ばれるカテゴリーで、医師は最初に血液センターで患者自身の血液を採取する。手順は透析に似ており、数時間継続する。特殊な機械でTリンパ球を取り出し、製造施設に送り、患者の血液がんを攻撃するようDNAを編集し、バイオリアクター内で増殖させる。
全体的な保証と品質管理が必要
このステップには3ー6週間を要する。その後、再設計された免疫細胞は病院に送られ、注射で患者の体内に戻される。つまり、GEベンチャーズの新事業創出担当エグゼクティブディレクターを務めるエイミー・デュロス氏は「つまり全体的な保証と品質管理が必要」という。「患者自身の細胞が『生きた薬』になるので、誤って他人の細胞を受け取ると致命的な結果を引き起こす可能性がある」ということだ。
ヴィトルヴィアンのソリューションは、物流・製造から品質管理、発注と計画までの全てを調整・監視するのに役立つ。「現在、ほとんどの看護師が予約の計画を立て、電話またはファックスで変更を受け付けいる」とデュロス氏。
しかしデジタル技術は、患者の細胞に問題があるかどうか、患者の血液を再び採取する必要があるかどうか、また細胞の特徴が治療時間と意思決定にどのように影響を及ぼすか、をリアルタイムで知らせてくれる。 デュロス氏は「当社のシステムは、AmazonとFedExの関係のようなものだ」と解説する。
患者にとって素晴らしいニュース
メイヨークリニックは、バイオマーカー、プロセス、および個別化療法のさらなる開発の指針として役立つ成果に関連したデータや専門技能をヴィトルヴィアンに提供する。
ヴィトルヴィアン・ネットワークスは、エミリーを苦しめたような、治療が困難な血液がんに焦点を当てることから始まる。それは、既存の治療方針では太刀打ちできず、行き詰まった血液がん患者という、特定的な対象グループだ。
「しかし、その可能性は計り知れない。将来、個別化医療の分野でこのノウハウを応用できる機会が多くある。これは患者にとって素晴らしいニュースになる」（チャップマン氏）
