さまざまな細胞に変化（分化）し、増殖する能力を備えたｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）。山中伸弥京都大学教授によるヒトｉＰＳ細胞の樹立成功は、医学研究、幹細胞研究の輝かしい一歩だった。では、ｉＰＳ細胞は今後どのように実際の医療に生かされ、世界で広く使用されるようになり、医療製品として企業によって製造や販売されていくのだろうか。その過程を見ていくことになりそうな存在が、６月に東京証券取引所マザーズ市場に上場したベンチャー、ヘリオスだ。

　【世界初の事例】
　ｉＰＳ細胞の医療応用は、次のような考え方を基にしている。社長の鍵本忠尚は「病気は、つまるところ体のどの細胞が悪くなるかが定義している。ｉＰＳ細胞でそういった細胞を作れば（病気の原因になっている細胞をｉＰＳ細胞由来の元気な細胞に置き換えてやれば）、根治に近い治療ができるのではないか」と話す。

　ヒトへの投与で重要な一歩を進めたのが、２０１４年９月に理化学研究所の高橋政代プロジェクトリーダーらが行った、ウェット型の加齢黄斑変性患者に対する臨床研究。移植手術は成功し、世界初の事例となった。手術では、患者自身の皮膚細胞からｉＰＳ細胞を作り、網膜色素上皮細胞（ＲＰＥ細胞）に分化誘導し、さらにそれをシート状に培養加工して移植した。患者本人のために少量を作ったため、コストは数千万円かかったとされる。

　【培養効率向上】
　ヘリオスは、理研の方法を発展させる。他家細胞（他人の細胞）を基にし、ｉＰＳ細胞を使ってＲＰＥ細胞を大量に培養。懸濁液にして注射する方法を予定しており、損傷、変性した患部の細胞を元気な細胞に置き換えることで治療を目指す。培養効率は１００倍以上向上できるという。

　最先端の研究成果をどのように企業活動にしていくか。「１１年に創業した時、ｉＰＳ細胞を世に出すバリューチェーンは存在せず、ゼロから作ることになった」（鍵本）。結果、ニコンや渋谷工業、新日本科学、大日本住友製薬など、技術評価、知財、製造、非臨床試験、臨床試験、販売からなる「バリューチェーンを担う企業がすべて当社と資本関係にある、オールジャパン体制」（同）となった。

　１４年１１月に施行された改正薬事法により、再生医療製品に一定の条件で素早く仮の薬事承認を与える制度がスタート。同制度を利用し、日本で１７年から約２年間臨床試験をし、１９年に承認申請、２０年の上市（発売）とのスケジュールを描く。
　眼科領域でｉＰＳ細胞の医療応用が本格化した後、ないし並行してさらに本丸として控えるのが肝臓などの臓器。ヘリオスは横浜市立大学と組み、３次元を含む臓器構築に取り組んでいる。（敬称略）
　（文＝米今真一郎）
　【企業プロフィル】
代表＝鍵本忠尚氏
住所＝東京都港区
資本金＝４８億７８６２万円（１５年６月）
設立＝１１年